Una delle proteine identificate,
le cui mutazioni causano una patologia ultra-rara con una
importante componente neurodegenerativa - spiega la stessa nota
-, è stata utilizzata con successo dall'unità di Biochimica del
Proteoma, coordinata da Massimo Alessio dell'Irccs-Ospedale San
Raffaele per la terapia di sostituzione enzimatica nel modello
preclinico di questa malattia, dimostrando la validità di questo
approccio per lo sviluppo di terapie per malattie genetiche
rare.
"Questo lavoro all'insegna dell'innovazione scientifica e
industriale - afferma Andrea Caricasole di Kedrion - testimonia
la costante attenzione di Kedrion nei confronti dei donatori e
dei pazienti. Si tratta, infatti, di un'attività che ha
molteplici valenze: etica per l'ottimizzazione della risorsa
plasma; medica per lo sviluppo di nuove terapie per chi al
momento non riceve adeguate risposte terapeutiche; e infine
ambientale, tramite il potenziale reinserimento di un rifiuto
industriale nel ciclo produttivo dell'azienda".
L'attività scientifica ha unito le tecniche di
spettrometria di massa al data mining ed ha permesso
l'identificazione di tutte le proteine plasmatiche (proteoma)
nelle frazioni di scarto, attraverso tecniche avanzate di
"shotgun proteomics". Una volta identificate le centinaia di
proteine contenute all'interno del plasma di scarto è stata
eseguita un'analisi bioinformatica che ha permesso una
"prioritizzazione" delle proteine, al fine di selezionare quella
caratterizzata dal miglior potenziale terapeutico.
"Lo studio è il risultato di una collaborazione storica con
Kedrion, con cui la Fondazione Toscana Life Sciences - spiega
Laura Salvini - condivide obiettivi di ricerca e sviluppo,
mettendo a disposizione competenze tecnologiche in spettrometria
di massa maturate all'interno della fondazione nel corso degli
anni grazie alla presenza di un team multidisciplinare che,
combinando la spettrometria di massa con l'elaborazione
bioinformatica dei dati, si occupa dell'analisi trasversale di
una grande varietà di campioni per investigarne il profilo
proteico e metabolico".
"L'impegno di Tls nei confronti delle malattie rare è una
delle missioni della nostra Fondazione - aggiunge Cristina
Tinti, di Fondazione Tls - Una rete che ha dimostrato tutta la
sua efficacia anche attraverso questo importante progetto di
Kedrion, con cui Tls ha una proficua collaborazione su vari
fronti. Questi progetti dimostrano come mettendo a sistema il
know how e le piattaforme tecnologiche dei centri di ricerca con
l'expertise di sviluppo dell'impresa si possano conseguire
importanti risultati".
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